內(nèi)容源自 上海證券報、經(jīng)濟(jì)參考報
近期，一款罕見病特效藥“唯銘贊”將退出我國市場，引起社會關(guān)注。記者調(diào)研了解到，盡管近年來我國罕見病藥品可及性明顯增強(qiáng)，但自主供給依然不足，引進(jìn)力度也不夠，類似“斷供”問題頻出。
面對罕見病診治的世界性難題，如何破解罕見病用藥保障之困事關(guān)罕見病患者健康權(quán)益。記者進(jìn)行了采訪調(diào)研。
一種罕見病藥品再遭“斷供”
記者了解到，全球已知的罕見病有7000多種，我國現(xiàn)有各類罕見病患者超過2000萬人。由于患者少、罕見病藥品研發(fā)難度大、投入高、周期長，一直難以滿足患者臨床需求。在世界范圍內(nèi)，只有不到5%的罕見病有藥可治。他們的治療過程十分不易，不僅用藥昂貴，還時常遇到藥品“斷供”。
例如，粘多糖貯積癥ⅣA型是一種罕見病，該病患者體內(nèi)缺少一種可以降解粘多糖的酶，最常見的癥狀是骨骼畸形，使用唯銘贊能延緩疾病進(jìn)展。據(jù)受訪患者介紹，唯銘贊在我國的定價為7500元一支/5毫克，需依據(jù)患者體重決定用藥劑量。以一個體重不到30斤的孩子為例，一年用藥總價在200萬元左右。半月談記者了解到，由于價格昂貴，目前國內(nèi)用藥患者只有10余人。
但近期，唯銘贊國內(nèi)市場代理商百傲萬里（上海）生物醫(yī)藥技術(shù)咨詢有限公司表示，后續(xù)將不再續(xù)簽該產(chǎn)品的進(jìn)口藥品注冊證，藥品注冊證將于2024年5月到期。這意味著明年6月起，相關(guān)患者可能無藥可用。
中國罕見病聯(lián)盟是一個集合醫(yī)療機(jī)構(gòu)、科研院所、患者組織、醫(yī)藥企業(yè)等自愿聯(lián)合組成的公益性學(xué)術(shù)交流平臺。聯(lián)盟執(zhí)行理事長李林康說，罕見病用藥被“斷供”并非個案，例如拜馬林制藥的鹽酸沙丙蝶呤片（商品名“科望”），受價格影響也宣布退出我國市場。2023年6月，國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)了國產(chǎn)的鹽酸沙丙蝶呤片上市，該藥不再依賴進(jìn)口，滿足了患者的用藥需求。
自2018年以來，有關(guān)部門全力以赴支持罕見病防治與保障工作，給患者帶去希望——衛(wèi)生健康、科技、藥監(jiān)、醫(yī)保、工信等部門通力合作，不斷推進(jìn)破解罕見病防治難題的“中國方案”。此外，北京協(xié)和醫(yī)院作為全國罕見病診療協(xié)作網(wǎng)牽頭醫(yī)院，積極運(yùn)行中國罕見病診療服務(wù)信息系統(tǒng)、編寫罕見病診療指南、建立罕見病多學(xué)科“一站式”診療模式，為成千上萬患者解除病痛、挽救生命。如何更好滿足罕見病患者用藥需求，我國也在不斷積極探索推進(jìn)。
完善短缺藥品供應(yīng)保障機(jī)制、規(guī)范推進(jìn)國內(nèi)少量急需藥品臨時進(jìn)口、建立“全國公立醫(yī)療機(jī)構(gòu)短缺藥品信息直報系統(tǒng)”……我國近年來不斷采取有力措施，如為部分罕見病群體遭遇“斷供”的急需藥物如氯巴占等開辟綠色通道，滿足罕見病患者用藥需求。
記者在調(diào)研中了解到，面對罕見病患者用藥的難題，在國家藥監(jiān)局等的努力下，北京協(xié)和醫(yī)院從瑞士獲取國際領(lǐng)先的三期臨床用藥，幫助一位陣發(fā)性血紅蛋白尿癥的罕見病患者重獲新生，實現(xiàn)了首例罕見病同情用藥。
此外，我國發(fā)布《醫(yī)藥工業(yè)發(fā)展規(guī)劃指南》《“十四五”醫(yī)藥工業(yè)發(fā)展規(guī)劃》等，引導(dǎo)企業(yè)加強(qiáng)研發(fā)治療罕見病特效藥物。同時，將罕見病藥物納入小品種藥、短缺藥管理，推動建立短缺藥品供應(yīng)保障聯(lián)盟，充分發(fā)揮國家醫(yī)藥儲備蓄水池作用。
多重因素造成罕見病藥物“供給難”
罕見病“用藥難”，是橫在全球罕見病患者面前的一大難題。多位受訪專家告訴記者，罕見病患者多次遭“斷供”，說明我國罕見病藥品供給不足，類似情況折射出兩方面問題：
一方面，我國藥企研發(fā)意愿不足。專家表示，罕見病種類繁多但群體“小眾”，導(dǎo)致藥物研發(fā)成本高昂但市場容量小，而且開展臨床試驗較為困難，因此藥企普遍不愿將其作為研發(fā)重點(diǎn)甚至放棄研發(fā)。渤健生物科技（上海）有限公司相關(guān)負(fù)責(zé)人黃哲表示，一些發(fā)達(dá)國家會對罕見病等創(chuàng)新藥研發(fā)實施激勵，而我國相關(guān)支持有所不足，導(dǎo)致國產(chǎn)罕見病藥品研發(fā)較為滯后。
北京協(xié)和醫(yī)院神經(jīng)科主任醫(yī)師徐雁介紹，以多發(fā)性硬化癥為例，全球約有350萬名多發(fā)性硬化癥患者，我國約有3萬名患者，發(fā)病率約0.03%。該疾病尚無有效根治療法，臨床上以疾病修正治療為主，目前國際上已有20余種可用的多發(fā)性硬化癥藥物，而國內(nèi)相對較少。
專家指出，推進(jìn)罕見病藥物研發(fā)十分緊迫，要加強(qiáng)罕見病藥物基礎(chǔ)研究和臨床轉(zhuǎn)化研究，倡導(dǎo)制藥企業(yè)積極投入罕見病藥物研發(fā)。
另一方面，國外企業(yè)進(jìn)入我國市場積極性有待加強(qiáng)。記者了解到，基于我國2018年發(fā)布的《第一批罕見病目錄》中的121種罕見病，在我國上市的藥物不多，涉及目錄中的罕見病病種也不多。
加快完善罕見病防治保障體系
如何破解罕見病“斷藥危機(jī)”？受訪專家表示，多年來我國各有關(guān)部門和方面加強(qiáng)罕見病研究、診療和藥品研發(fā)供應(yīng)，完善罕見病醫(yī)療保障體系，取得良好成效。但罕見病診療及管理是一項龐大復(fù)雜的系統(tǒng)工程，關(guān)注罕見病，就要在關(guān)鍵舉措上下功夫，聚焦罕見病患者急難愁盼，提高罕見病創(chuàng)新藥可及性，探索多種形式的用藥保障模式，讓更多罕見病患者獲得更好關(guān)愛。
北京協(xié)和醫(yī)院院長張抒揚(yáng)說，我國人口基數(shù)大，罕見病患者占比雖小但絕對數(shù)已達(dá)上千萬，不少罕見病患者依然面臨“診斷難、治療難、治療貴”的難題。在健康中國建設(shè)道路上，對每一個小群體都要關(guān)愛、都不能放棄。
對罕見病診療及管理進(jìn)行專門立法。中國政法大學(xué)民商經(jīng)濟(jì)法學(xué)院教授焦海濤研究顯示，世界范圍內(nèi)正在探索罕見病藥品立法，例如有的頒布“孤兒藥法案”，有的實施“孤兒藥”政策等，從財政補(bǔ)貼、稅收抵免、快速審批、保障市場份額等方面對藥企進(jìn)行鼓勵，一定程度上會提升罕見病用藥的可及性。
多位業(yè)內(nèi)專家表示，我國罕見病用藥方面的立法剛起步不久，盡管在藥品管理法、基本醫(yī)療衛(wèi)生與健康促進(jìn)法、醫(yī)師法、疫苗管理法等法律中對罕見病預(yù)防診療、藥品研發(fā)、醫(yī)療保障等作了規(guī)定，有關(guān)部門也出臺措施，但相關(guān)內(nèi)容較分散，建議進(jìn)一步明確罕見病定義，加快完善罕見病目錄制度，細(xì)化臨床急需用藥的審評審批機(jī)制，為罕見病防治提供法治保障。
此外，受訪醫(yī)療專家建議，可充分發(fā)揮中國罕見病聯(lián)盟等專業(yè)機(jī)構(gòu)力量，更好推動罕見病研究，切實維護(hù)罕見病患者健康權(quán)益，為建設(shè)健康中國貢獻(xiàn)力量。
探索建立罕見病專項基金。“基本醫(yī)保對罕見病治療的支持力度雖然越來越大，但可預(yù)見的是，一些罕見病尤其是‘超罕見病’用藥難以進(jìn)入醫(yī)保目錄，因此建立罕見病專項基金較有必要?！崩盍挚嫡f。
專家表示，以基本醫(yī)保和財政為主，再綜合彩票、救助、慈善、企業(yè)責(zé)任等多種途徑，募集資金投入罕見病治療中，探索為罕見病患者建立多元化保障體系。
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